血友病ってなぁに?

血友病とは?

血友病とは、血液が固まるのに必要な蛋白が不足している為、血が止まりにくくなる病気のことを言います。
血を止めるには、血小板、血管、血液凝固因子が必要です。血液凝固因子は12種類あり、それぞれ番号がつけられています。その12種が次々と反応し、最終 的にフィブリンという糊を作り、出血を止めようとするのですが、血友病の患者さんは、そのうちの一部が遺伝的に不足しているため反応が途切れ、出血が止まりにくくなります。第Ⅷ(Ⅸ)因子が不足しているタイプを血友病Aといい、第IX因子が不足しているタイプを血友病Bといいます。なお、血友病は血が止まりにくい病気であり、出血しやすい病気ではありません。つまり、他の子がして出血が起こるような危ないことは危ない、他の子がやって大丈夫なことは大丈夫 というわけです。

治療には

血友病の治療は、不足している血液凝固因子を製剤によって補充する補充療法がなされます。不足している因子を人為的に足してあげることで、止血効果が生まれます。出血時に注射するだけでなく、運動会などのように出血が予想される時に事前に注射する予備的補充療法、更に将来の血友病性関節症を避けるために数 日毎の一定間隔で注射をする定期補充療法といった治療法も行われています。

補充療法に使われる血液凝固因子製剤には、大きく分けて血漿由来製剤と遺伝子組み換え製剤の2種類があります。日本では血漿由来製剤は、献血で集められた 血液の血漿を原料として国内で製造されていますが、遺伝子組換え製剤は全て輸入されています。遺伝子組換え製剤は、人の凝固因子遺伝子を組み込んだ培養細 胞を使って、培養液中に分泌された凝固因子を精製して作ります。

インヒビター

血友病の治療には、血液凝固第Ⅷ(Ⅸ)因子製剤の補充療法が用いられますが、20%~30%(血液凝固第Ⅸ因子製剤では数%)の患者さんでは第Ⅷ(Ⅸ)因子を外来異物と認識し、これに対する抗体を作ります。この抗体は、輸注された第Ⅷ(Ⅸ)因子とくっつき、その働きを阻害することからインヒビター(阻害因子)と呼ばれています。どうして一部の患者さんにのみインヒビターができるのか、詳しい理由は未だ解明されておりません。インヒビターは補充療法が無効になることから、現在の血友病治療に残された最大の問題となっています。

インヒビターの治療には?

●中和療法
インヒビターを中和し、さらに血を止めることができるレベルの大量の第Ⅷ(IX)因子製剤を投与する。

●バイパス止血療法
第VIII(IX)因子を介さない、バイパス止血製剤を用いて血を止める。

●免疫寛容導入療法
第VIII(IX)因子製剤を頻回大量に投与して抗体産生を強引に押さえ込み(=免疫寛容)、インヒビターを消失させる根治的治療法。治療費が著しく高いのが難点。欧米で目覚しい効果をあげ、日本でも研究、実施されています。

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(小学校低学年向け)
「ぼくってどうして血が止まりにくいんだろう?」
まことくんは、血液凝固因子製剤がどのようにつくられるのか、工場探検にいくよ!

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